Об исчезновении «Трикафты» корреспонденту The Moscow Times рассказали родители больных детей. Почти 300 детей должны были получить лекарство в государственном фонде «Круг добра», достать его, минуя фонд, проблематично: препарат не зарегистрирован на территории России, а у фонда есть прямые договоренности с производителем. К тому же стоимость препарата крайне высока: годовой курс стоит около $300 000. Около месяца назад фонд стал игнорировать обращения, утверждают родители.
«Фонд тяжело коммуницирует с родителями. Есть на руках документ, с какого числа ребенок должен быть обеспечен лекарством, но невозможно узнать, закуплен ли препарат, потому что на „горячей линии“ ничего не говорят. Фонд знал заранее, что проблема есть, могли бы хотя бы за месяц предупредить всех: „Ребята, катастрофа надвигается“», — говорит Марина Рыбальченко, мама 10-летнего Вани, больного муковисцидозом.
Еще 18 апреля на сайте «Круга добра» появилась информация о том, что в ближайшее время ожидается поставка «Трикафты». Первые 850 упаковок должны были прийти в конце апреля, еще 850 — в начале мая. Однако эти поставки не состоялись: по официальной информации от «Круга добра», из-за логистических проблем у поставщика.
Специалисты, работающие с детьми, говорят, что последствия прерывания приема препарата могут быть серьезными. «Будет прерван курс лечения, и это катастрофично для детей, потому что будет сильный откат назад и необратимое ухудшение состояния — даже хуже, чем было до начала приема», — говорит Майя Сонина, руководитель фонда помощи больным муковисцидозом «Кислород».
Муковисцидоз — это генетическое заболевание, при котором в легких и органах ЖКТ скапливается слизь и начинаются серьезные проблемы с дыханием и пищеварением. Всего в России около 4000 человек с этим заболеванием, в основном — дети. Часть пациентов с муковисцидозом прикованы к кислородному концентратору. Долгое время лекарства просто не существовало, все, что могли сделать врачи, — это купировать симптомы. Сегодня есть таргетная терапия, которая действует на саму причину болезни. Наиболее эффективный препарат — «Трикафта». Его нужно принимать пожизненно два раза в день, стоимость курса годовой терапии — свыше $300 000.
«Трикафта» была одобрена FDA (управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) осенью 2019 года. В России препарат до сих пор не зарегистрирован. Для детей 6–18 лет его закупает государственный фонд «Круг добра», для всех остальных средства должны выделяться из региональных бюджетов. Впрочем, местные министерства здравоохранения часто пытаются найти способ отказать «дорогому» пациенту. В интернете можно найти множество жалоб и петиций от взрослых больных и родителей детей с муковисцидозом. Так, в конце 2021 года, не дождавшись назначенной ей «Трикафты», умерла 10-летняя Ева из Нижнего Новгорода. Вскоре после этого «Круг добра» снизил возрастную планку и стал закупать препарат для детей с 6 лет, а не 12, как было до этого.
Государственный благотворительный фонд «Круг добра» был создан в январе 2021 года, его основная цель — обеспечение препаратами детей с редкими и тяжелыми заболеваниями. За первый год своего существования фонд помог более чем 2000 детям. Финансируется он за счет повышенного налога для россиян с доходами свыше 5 миллионов рублей в год. Возглавляет «Круг добра» заместитель министра здравоохранения Наталья Хорова.
«Не сбивай температуру, пусть все быстрее закончится»
У большинства пациентов уже подходят к концу выданные ранее препараты. Один из них — 15-летний Тимур Бараташвили из Воронежа. Его мама Наталья рассказывает, что препарат они начали получать только в декабре прошлого года и ему сразу стало легче.
«Раньше температура его просто высушивала. Какой там вес и аппетит, задача была просто выжить. Он был очень худой, обессиленный, озлобленный, мы с дочерью не знали, как к нему подойти: мало того, что подростковый возраст, так еще это состояние. Говорил, что не надо сбивать температуру. Я объясняла: „Нельзя, ты можешь умереть“. А он: „Хорошо, быстрее все закончится“», — рассказывает Наталья.
По словам Натальи, буквально через 20 минут после приема первой таблетки прекратился кашель, на третий день перестала подниматься температура. Тимур, три года числившийся на домашнем обучении, начал ходить в школу. В декабре он весил 42 килограмма при росте 158 сантиметров, сейчас — 48 при росте 165. Тимур стал болеть «как все»: сезонная простуда с насморком и температурой у него проходит за 2-3 дня, а раньше очень легко развивалась пневмония. Изменились даже ногти на больших пальцах рук — стали более плоскими. У людей с муковисцидозом часто бывают «часовые стекла» — ногтевая пластина выпуклой формы.
В марте, когда из аптек начали пропадать иностранные лекарства, стало очевидно, что могут быть перебои с поставками. Тимур стал принимать «Трикафту» через день.
«Решили сами, врач не может такое посоветовать, потому что в инструкции четко написано, что нужно принимать каждый день», — поясняет Наталья.
Поначалу ухудшений не было, но в мае Тимур снова начал достаточно часто кашлять. Благодаря тому, что Бараташвили рано начали экономить препарат, у них есть запас, который поможет им продержаться до новой поставки. Что случится, если ее не будет, Наталья боится думать.
«И вот он пожил несколько месяцев нормальной жизнью, какое у него будет моральное состояние, если исчезнет „Трикафта“, я даже предполагать боюсь. По опыту тех, у кого была отмена, откат идет очень быстрый и жесткий. Не знаю, что с ним будет, но точно ничего хорошего. У всех родителей ужас и паника», — говорит Наталья.
«Все в ожидании»
В фонде «Круг добра» The Moscow Times не назвали конкретную дату ближайшей поставки, но сообщили, что, по сведениям от поставщика, препарат ожидают в начале июня.
«К сожалению, речь идет о поставке, которая ранее планировалась в апреле–мае. Поставщик решает возникшие в условиях санкций проблемы с логистикой», — отметили в фонде.
«Трикафта» для «Круга добра» поставляет компания Sanofi. В московском офисе компании корреспонденту The Moscow Times сказали, что «если поставок еще не было, значит, „Трикафта“ в пути и точно будет». Санкции против России не распространяются на жизненно важные лекарства, но на практике пациенты часто сталкиваются с невозможностью получить тот или иной препарат. Это касается как импортных лекарств, которые можно свободно купить в аптеке, так и незарегистрированных в России препаратов.
Это связано с нарушением логистических цепочек из-за закрытия авиапространства для российских самолетов и уходом с рынка транспортных компаний. На задержки поставок препаратов жалуются с начала марта. Так, вскоре после начала войны, фонд «Вера» заявил о сложностях с поставками и в ожидании роста цен объявил срочный сбор на закупку спецпитания и медоборудования. А в фонде «Подари жизнь» рассказали о том, что им пришлось искать новые пути доставки костного мозга из Германии в Россию из-за отсутствия прямых рейсов, а также нового перевозчика незарегистрированных лекарств из-за ухода компании DHL с российского рынка.
Пока поставщик пытается найти новые логистические маршруты, дети серьезно рискуют. The Moscow Times известно об одном случае, когда запас препарата полностью закончился и семье пришлось покупать «Трикафта» с рук на собранные в соцсетях деньги, хотя продажа лекарственных средств без лицензии запрещена законом. Впрочем, у большинства семей все еще есть небольшие запасы благодаря корректировке курса.
Директор Некоммерческого партнерства «Организация помощи больным муковисцидозом» Юлия Шамановская пояснила, что никто не понимает, когда и как наладятся новые цепочки поставок препаратов.
«Мы точно не знаем, когда будет следующая закупка. Все в ожидании. Официальных писем о новом поступлении не было. В ноябре–декабре дети получили „Трикафта“, препарат должен был закончиться в апреле или начале мая»
Ольга Алекина, председатель подмосковной общественной организации «Помощь больным муковисцидозом», рассказала, что у большинства семей лекарства хватило бы примерно до 20 мая, если принимать «Трикафта» по инструкции, то есть ежедневно. Поэтому детям скорректировали курс приема препаратов, чтобы избежать полного перерыва в лечении, который тяжело скажется на здоровье. Как и Тимур из Воронежа, в Подмосковье и Санкт-Петербурге часть детей принимает препарат через день, чтобы дотянуть до июня. Если поставка снова сорвется, растягивать будет уже нечего.
